"新'유전자가위기술'...DNA의 한 가닥만 절단해 질병 치료

이중나선 모양인 DNA(deoxyribonucleid acid, 유전정보를 담은 화학물질)의 두 가닥 중 한 가닥만을 절단, 교정해 부작용 없이 유전자 및 줄기세포 치료를 할 수 있는 길이 열렸다.

교육과학기술부는 30일 서울대 김진수 교수(47세), 김은지 박사팀이 개발한 새로운 '유전자가위기술'을 발표했다.

유전자가위(engineered nuclease)는 특정 염기서열(DNA 표적 자리)을 인식해 절단하거나 교정하도록 고안된 인공 제한효소로, 다양한 질병을 치료하는 데 사용된다.

기존에는 이중나선 모양인 DNA의 두 가닥을 동시에 절단했다가 다시 자른 부위를 연결하거나 유사 DNA를 활용해 복구하는 방법이 주로 사용됐다. 이 방법은 독성을 일으키거나, 표적(target)하지 않은 곳에서도 작동하여 원치 않는 돌연변이를 발생시킨다는 단점이 있었다.

하지만 이번 연구에서는 DNA의 한 가닥만을 자르는 기술이 개발돼 유전자를 보다 정교하게 교정할 수 있게 됐다. 또한 세포 독성이나 돌연변이를 유발하는 부작용 없이 원하는 장소에만 변이를 일으킬 수 있게 됐다.

최근 미국 하버드대 의대 연구팀과 생명공학회사가 각각 DNA 한 가닥만을 자르는 유전자가위 기술 개발에 성공했다고 발표한 바 있으나 이들의 연구는 표적 장소에만 변이를 일으키는지 여부를 확인하지 못하는 등 그 정확성을 입증하지 못했다.

김 교수팀은 새로운 유전자가위 기술을 통해 유전자를 정교하게 교정할 수 있으면서도 표적 장소 외에는 변이를 일으키지 않는다는 사실을 확인했다.

김진수 교수는 "유전자 또는 줄기세포 치료뿐만 아니라 에이즈나 혈우병과 같은 난치성 질환을 원천적으로 치료하는데도 활용될 수 있을 것으로 기대한다"고 밝혔다.

김 교수팀은 최근 뒤집어진 혈우병 유전자를 다시 뒤집어서 원상 복구하는 기술을 개발한 바 있다.

이번 연구결과는 유전체 분야 학술지인 '게놈 리서치'지에 논문명 'Precision genome engineering with programmable DNA-nicking enzymes'(4월 21일)로 게재됐다.

왼쪽 그림은 DNA 두 가닥을 절단해 유전자를 교정하는 데 사용되는 인공 제한효소의 모습이다. 이 경우 독성을 일으키거나 표적하지 않는 곳에 작동돼 부작용을 일으킨다는 단점이 있었다. 하지만 새롭게 개발된 인공 제한효소(오른쪽)을 활용하면 부작용 없이 보다 정교하게 유전자를 교정할 수 있게 된다. 이미지=교육과학기술부 제공   입력 : 2012.04.30 17:49